основы генотерапии

___Генеральный директор нашей компании “ТехноИнжениринг.РФ” пишет для повышения квалификации специалистов: 
___Методические и теоретические основы генотерапии разрабатываются, в первую очередь, с целью получения высокоэффективных и надежных способов лечения человека, однако задачами биотехнологий, в частности, ДНК-технологий являются и поиски приемов, направленных на повышение продуктивности сельскохозяйственных животных, а также разработку новых и экономичных методов их лечения.
___По определению, связанному с дословным переводом термина, генная терапия – это лечение генами. Но такое определение не более чем внешняя аналогия с лекарствами. В общем, под генной терапией подразумевают медицинский подход, основанный на введении в клетки и организм генных конструкций с лечебной целью. Желаемый эффект достигается либо в результате работы введенного гена, либо за счет частичного или полного подавления функции поврежденного или сверхэкспрессирующего, то есть работающего с вредной для организма интенсивностью, гена. Следует специально подчеркнуть, что генная терапия ставит целью лечение не генов, как это иногда считают, а заболевания организма с использованием генов. По сути же процесса генная терапия – это ремонт генов, а в дальнейшем – ремонт геномов и наконец реконструкция геномов.
___Идеи о возможности введения в организм генов с лечебной целью были высказаны еще в начале 60-х годов ХХ века, однако реальные попытки такого рода относятся к концу 80-х годов и практически совпадают с развитием работ по тотальному секвенированию генома человека и созданию международной программы «Геном человека». В 1990 г. была осуществлена попытка лечения тяжелого, обычно несовместимого с жизнью, наследственного иммунологического заболевания (иммунодефицита), вызванного дефектом в гене, который кодирует синтез фермента аденозиндезаминазы (ADA).
___Первые клинические испытания методов генной терапии проведены уже в 1989 г. с целью генетического маркирования опухоль-инфильтрующих лимфоцитов в случае прогрессирующей меланомы. Маркированные прокариотическим геном neo, Т-лимфоциты, устойчивые к неомицину легко отселектировались в культуре, что позволило детально проследить их судьбу в кровотоке и избирательное накопление в опухолях.
___Стратегии генной терапии можно разделить на 3 крупных направления: восполнение недостающих функций клетки; модификация генетического аппарата клетки; подавление избыточных функций клетки.
___Восполнение недостающих функций клетки. Это направление разрабатывает методы, обеспечивающие восполнение функций, потерянных клеткой вследствие выключения какого-либо гена или отсутствия этого гена. Чтобы вылечить такие клетки, нужно доставить ген, способный обеспечивать недостающую функцию.
___Подавление избыточных функций клетки. Методы данного направления должны обеспечить возвращение к норме клеток, излишне проявляющих функцию вследствие болезни.
___Модификация генно-терапевтического аппарата клетки. Предполагает модификацию клетки с целью усиления иммунного ответа организма на нежелательные явления, вызванные инфекцией или возникновением опухолей. Модификация также может заключаться во введении новой генетической информации в клетки-мишени иммунной системы или же в клетки самой иммунной системы.
___Все три направления генной терапии должны решать следующие практические задачи: как доставить требуемый ген в организм; как обеспечить его экспрессию в нужных тканях; как обеспечить его нужную регуляцию; как добиться его пожизненного существования и экспрессии.
___ 
___________________________________________
Запись опубликована в рубрике Охрана труда и промбезопасность. Добавьте в закладки постоянную ссылку.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *